细胞装进小球体，成为胰脏癌新剋星
2020-07-29
治疗癌症总是希望能只杀死癌细胞，尽可能减少对身体正常细胞的伤害，或是至少不要影响罹癌器官以外的细胞，不过传统化疗实在很难达到这样的目标，美国新创医药公司 Nuvilex 发展新技术，利用包裹在纤维素小球体中的特殊细胞，让它们相当于是砲兵的观测员，引导药物精确打击，只在罹癌器官作用。
精确攻击癌细胞
Nuvilex 的概念听起来有如外星科技，不过其实也没有那幺複杂，基本的想法是，化疗药物仍然以传统的静脉注射，只是注入的不是实际具有杀伤力的药物本身，而是药物的前驱物，只有当药物的前驱物抵达目标器官时，才将它转变为具有杀伤力的药物，以杀死癌细胞，这幺一来，就可以达到精确打击的目标了。
概念是很容易，但要如何让药物的前驱物到目标器官时自动转变？这就需要 Nuvilex 所发展的包裹技术。
Nuvilex 先培养了许多特殊细胞，细胞内富含可将前驱物代谢为药物的酵素，只要把这些细胞想办法放在想打击的罹癌器官之中，它们就可以担任指挥药物精确打击的任务，唯一的问题是：外来细胞一放进人体内，就会遭受免疫系统攻击而死亡。所以，必须先把它们包裹起来。
Nuvilex 开发纤维素成分的小球体，把特殊细胞包在球体内，纤维素球体上的孔洞，刚好能让养分、氧气、药物流入，也能让细胞代谢废物流出，但是却小到免疫细胞进不来，无法对这些特殊细胞产生免疫反应，也就不会攻击这些特殊细胞，它们在纤维素「掩体」之中能安心工作。Nuvilex 将这些小球体称为「包裹细胞」（Cell-in-a-Box）。
让药物在对的地方发挥功效目前 Nuvilex 把这个技术应用在胰脏癌的治疗上，选定的化疗药物为好克癌（Ifosfamide），好克癌本身就是一种前驱物，由静脉注射，经血流到肝脏时，由肝细胞中一连串酵素代谢为活性化的 4-hydroxyifosfamide，才「启动」其杀伤力。Nuvilex 把相关酵素植入特殊细胞，装进纤维素小球体中，然后借助 Ｘ 光引导，将 300 个小球体植入胰脏癌病人的胰脏，接着一样静脉注射给予好克癌，好克癌一流到胰脏，就会受球体内的特殊细胞代谢活化，就近打击癌细胞。
在临床试验中，结合包裹细胞与好克癌的新疗法，与过去以健择（Gemcitabine）注射治疗的标準疗法相较，病人的存活期中位数从 28 週延长到 44 週，1 年存活率从 18% 倍增为 36%，而且因为此疗法使用的好克癌浓度较低，因此副作用也远比传统疗法来得轻微。
罕病条款的独佔优势由于胰脏癌属于较罕见癌症，Nuvilex 认为其包裹细胞结合好克癌的新疗法可以符合「罕病药物」（ orphan drug ）条款，罕病药物条款是为了鼓励药厂开发罕见疾病药物所推出的特殊规定，一旦申请通过，在 7 到 10 年内，可享有市场独佔权，迴避任何竞争，美国以外，欧盟、澳洲也有类似规定，欧盟的门槛为每万人发生率少于 5 人的疾病可适用罕病药物条款，美国则规定病患总数少于 20 万人的疾病可适用罕病药物条款。
独佔市场将使药厂能享受高额利润，以对抗白血病、淋巴癌与自体免疫疾病药物 Rituxan 而言，在罕病药物条款的独佔市场权保护下，估计保护期内总营收可达 1,500 亿美元，利润相当惊人，因此许多新创製药公司在取得罕病药物资格后，往往成为大药厂购併对象，如美国药厂 ViroPharma 的遗传性血管水肿（Hereditary angioedema）药物 Cinryze 获得罕病药物资格后，爱尔兰药厂 Shire 即以 42 亿美元收购 ViroPharma ；赛诺菲（Sanofi）也因为同样理由收购美国健赞（Genzyme）。
Nuvilex 若申请罕病药物资格成功，也可能成为大药厂购併对象，因此消息传出后，股价受到激励，10 月 13 日股价在 0.19 美元，14 日最高跳升至 0.22 美元，至 17 日股价开盘价 0.25 美元，短短几天内涨幅达 3 成。
但 Nuvilex 也不只钻研胰脏癌领域，而是打算进一步将包裹细胞的技术应用到各种癌症，若未来癌症都能如此精确打击，或许有一天癌症开刀会成为过去式吧。